FDA 已經批准了一種阿爾茨海默氏症藥物。 Agi 文章中來自 Biogen 集團的 Aduhelm 的所有詳細信息
美國食品和藥物管理局 (Fda) 已批准使用 Aduhelm，這是一種針對阿爾茨海默氏症的藥物。一個便條報告了它。由於自 2003 年以來尚未批准針對該疾病的新療法，因此備受關注。
它是近 20 年來 FDA 批准的第一種治療阿爾茨海默氏症的藥物， 這種疾病影響數百萬人及其家人：美國有近 600 萬病例，僅意大利就有 500,000 名患者。 FDA 已批准該藥物，條件是製造商 Biogen 進行進一步的臨床試驗，因為第一階段的測試結果被認為是不完整的。
這些結果引起了人們對 Aduhelm 有效性的懷疑，以至於 FDA 負責神經疾病的獨立顧問委員會表達了反對該藥物授權的意見，並且幾位專家建議不要批准該藥物。
Aduhelm 將是第一種直接干預疾病發病生理機制的藥物，即大腦上β-澱粉樣斑塊的形成。測試表明，這些斑塊在出現疾病最初症狀的患者中減少，即記憶力減退和推理困難。
該療法包括每月注射一次，尚未嘗試用於患有晚期綜合徵的患者。 FDA 強調了該治療引起的媒體極大關注，並警告說 Biogen 提供的數據“極其複雜，對臨床益處留下了殘留的懷疑”。
美國機構承認“專家社區提供了不同的觀點”，但解釋說它選擇了加速批准程序，用於為治療不足的嚴重疾病提供治療，在得出結論“對阿爾茨海默氏症患者的好處用 Aduhelm 治療的風險大於治療的風險”。
疾病如何表現
偷偷摸摸的開始：人們開始忘記一些事情，然後變得更糟，以至於他們甚至無法再認出家人，即使是最簡單的日常工作也需要幫助。
如今，阿爾茨海默氏症影響了大約 5% 的 60 歲以上的人，根據在意大利衛生研究院 EpiCentro 門戶網站上發布的情況說明書，估計有 500,000 人患病。美國 FDA 今天批准了 Aduhelm，這是自 2003 年以來批准的第一種藥物，對這種疾病燃起了新的希望。
這種疾病會影響記憶和認知功能，影響說話和思考的能力，但也會導致其他問題，包括混亂狀態、情緒變化和時空迷失方向。
對病人和家屬來說，心理上的代價巨大，但物質上的反響也很大：據Censis最近的一項研究，僅援助一項的直接費用每年就達110億美元，其中70%以上由家屬承擔。它的名字來自德國神經學家阿洛伊斯·阿爾茨海默 (Alois Alzheimer)，他於 1907 年首次描述了其症狀和神經病理學方面。
在屍檢中，醫生注意到一名死於不尋常的精神疾病的婦女的腦組織中有特殊的跡象。事實上，他強調了團塊的存在，後來稱為澱粉樣斑塊，以及纏結的纖維束，神經原纖維纏結的存在。
今天，由澱粉樣蛋白形成的斑塊和纏結被認為是一種疾病對神經組織的影響，儘管付出了巨大的努力，但其原因仍然未知。在阿爾茨海默氏癡呆患者中，在對記憶和其他認知功能至關重要的大腦區域中觀察到神經細胞的喪失。
這些化學物質的含量也很低，例如乙酰膽鹼，它們作為神經遞質起作用，因此參與神經細胞之間的交流。
一個緩慢的過程
病程緩慢，確診後平均可存活8-10年。如前所述，阿爾茨海默氏症表現為輕度記憶問題，最終導致腦組織嚴重受損，但症狀惡化的速度因人而異。在疾病過程中，認知缺陷會惡化，並可能導致患者嚴重的記憶力喪失，多次問相同的問題，在熟悉的地方迷路，無法遵循準確的方向，對時間、人感到困惑和場所，也忽視了他們的人身安全、衛生和營養。
然而，認知障礙也可能在診斷出阿爾茨海默氏癡呆症之前數年就已經存在。今天，對阿爾茨海默氏症進行某種診斷的唯一方法是通過識別腦組織中的澱粉樣斑塊，只有在患者死後進行屍檢才有可能。這意味著在阿爾茨海默病的過程中只能做出“可能”或“很可能”的阿爾茨海默病診斷。
出於這個原因，醫生使用各種測試：臨床測試，如血液、尿液或脊髓液測試、神經心理學測試來測量記憶力、解決問題的能力、注意力的程度、計數和說話的能力 CT 大腦來識別任何可能的異常跡象。
這些測試可以讓醫生排除導致類似症狀的其他可能原因，例如甲狀腺問題、藥物不良反應、抑鬱症、腦腫瘤，以及腦血管疾病。與其他神經退行性疾病一樣，早期診斷非常重要，因為它提供了治療疾病某些症狀的可能性，並且因為它允許患者在他仍然能夠做出決定時規劃他的未來。
藥物治療
最後，藥物療法：迄今為止，還沒有能夠阻止和逆轉疾病的藥物，所有可用的治療方法都旨在控制症狀。這就是為什麼 Aduhelm 的批准可能是一個基本步驟：它將成為第一種直接干預疾病發病生理機制的藥物，即大腦上β澱粉樣斑塊的形成。
測試表明，這些斑塊在出現疾病最初症狀的患者中減少，即記憶力減退和推理困難。對於一些輕度或中度疾病的患者，他克林、多奈哌齊、利凡斯的明和加蘭他敏等藥物可以幫助在幾個月內限制症狀的惡化。
這些活性成分可作為乙酰膽鹼酯酶的抑製劑，乙酰膽鹼酯酶是一種破壞乙酰膽鹼的酶，乙酰膽鹼是阿爾茨海默病患者大腦中缺乏的神經遞質。因此，通過抑制這種酶，有望保持患者體內乙酰膽鹼濃度不變，從而改善記憶力。此外，其他藥物可以幫助控制失眠、焦慮和抑鬱。
阿爾茨海默氏癡呆症新藥的開發是一個發展迅速的領域，研究實驗室正在研究有助於預防、減緩疾病和減輕症狀的活性成分。另一個活躍的研究路徑是專注於開發針對該疾病的免疫反應，試圖開發一種能夠包含 b-澱粉樣蛋白（聚集形成斑塊的肽）產生的疫苗。
在為治療阿爾茨海默氏症而提出的各種非藥物療法中，現實導向療法 (ROT) 是最有療效證據的療法（儘管效果不大）。這種療法旨在通過持續的口頭、視覺、書面和音樂刺激來引導患者了解他的個人生活、環境和他周圍的空間。
這是在 Tue, 08 Jun 2021 07:42:46 +0000 在 https://www.startmag.it/sanita/aduhelm-come-funzionera-il-farmaco-di-biogen-contro-alzheimer/ 的報紙 “Scenari Economici” 上發表的文章的翻譯。