FDA 批准世界上最昂貴的藥物



美國食品和藥物管理局 (FDA) 已批准 CSL Behring 的血友病 B 基因療法,這是一種單次輸注治療,標價 350 萬美元,使其成為世界上最昂貴的藥物。

CSL Behring 對 Hemgenix 的批准“為血友病 B 患者提供了一種新的治療選擇,並代表了為患有與這种血友病相關的高疾病負擔的患者開發創新療法的重要進展,”他說。Peter Marks,主任FDA 的生物製品評估和研究中心。

Hemgenix 用於治療目前正在使用預防性因子 IX 治療或有嚴重自發性出血事件或有危及生命的出血的 B 型血友病患者。該公司表示,根據臨床研究,這種輸注減少了每年的出血,“94% 的患者停止了因子 IX 預防並保持無預防”,這為該藥物消除因子 IX 提供了可能性。成年患者。

由於單一基因缺陷,血友病 B 是一種罕見的終生出血性疾病,目前可用的治療方法要求患者接受嚴格的終生預防性因子 IX 輸注。據 CSL Behring 稱,雖然有效,但患者容易出現自發性出血事件,而 Hemgenix 允許人們“製造自己的因子 IX”。

Hemgenix 在基因組水平上治療患者,使用一種工程病毒,該病毒攜帶在肝臟中表達的基因,以產生凝血因子 IX。基因療法被認為可以通過解決根本原因顯著改善醫療條件。

“即使價格比預期高一點,我認為它有成功的機會,因為 1) 現有藥物也非常昂貴,2) 血友病患者一直生活在對出血的恐懼中,”他告訴 Bloomberg Brad Loncar,首席執行官Loncar Investments 的執行官。 “基因治療產品將對某些人具有吸引力。”

Hemgenix 的一次性治療可能會讓人們避免使用當前治療提供商 Biogen 和輝瑞公司的定期輸液。值得慶幸的是,標價不一定是患者為藥物支付的價格,因為會有政府補貼。

血友病是一種出血性疾病,其特徵是由於缺乏足夠的凝血蛋白或凝血因子,身體無法正常凝血。它幾乎總是一種遺傳病,當內部出血發生並導致危及生命的器官和組織損傷時,就會引起關注。症狀包括傷口出血過多、尿血和腦出血。許多人天生患有這種疾病,最常見的類型是凝血因子低的 A 型血友病,其次是凝血因子低的 B 型血友病。獲得性血友病可由自身免疫性疾病和藥物不良反應引起。

根據梅奧診所的說法,血友病幾乎總是發生在男孩身上,並通過母親的一個基因從母親傳給孩子。美國疾病控制與預防中心 (CDC) 指出,每 5,000 名新生兒中就有 1 人患有血友病。一個已知的血友病病例是沙皇尼古拉二世的兒子阿列克謝羅曼諾夫,他的疾病通過拉斯普京的治療干預影響了俄羅斯歷史。 FDA 批准 Hemgenix 是根據一項評估治療安全性和有效性的多國、開放標籤、單臂、III 期 HOPE-B 臨床研究的結果。

根據對 54 名參與者的研究,Hemgenix 提高了因子 IX 活性水平並減少了常規替代預防的需要,同時年出血率比基線降低了 54%。 CSL Behring 說,基因療法使患者在輸注後六個月和 24 個月時產生的平均因子 IX 活性分別為 39% 和 36.7%。治療後,54 名參與者中有 51 名停止了預防性使用,並且沒有接受之前的連續預防性治療。

Hemgenix 基因治療後最常見的不良反應是肝酶升高、頭痛、某种血酶水平升高、流感樣症狀、輸液相關反應、疲勞、噁心和感覺不適。

所以無論如何,這對醫學來說是一大進步:有點貴,但生命是無價的。


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這是在 Sat, 26 Nov 2022 16:00:04 +0000 在 https://scenarieconomici.it/la-fda-approva-il-farmaco-piu-costoso-al-mondo/ 的報紙 “Scenari Economici” 上發表的文章的翻譯。